Прорыв в терапии при гемофилии

При заместительной терапии гемофилии препараты обычно вводят внутривенно. Такой подход чреват побочными эффектами. Чтобы избежать их, исследователи разработали методику подкожных инъекций.

Гемофилия — наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. Результатом становятся тяжелые кровотечения, возникающие после травмы или вовсе спонтанные. Чаще всего они поражают суставы, но могут происходить в мозге, глазах и мышцах. Нередко такие кровотечения нарушают работу органов и даже угрожают жизни.

Наиболее распространенный вариант — гемофилия типа А — развивается, если человек унаследовал от родителей две мутантные X-хромосомы. Поскольку у женщин есть только одна X-хромосома, для них эта болезнь нехарактерна. Из-за мутации организм пациента с гемофилией не может производить специальный белок — фактор свертывания крови VIII.

В ходе заместительной терапии врачи искусственно вводят в кровь недостаюший фактор свертывания. Однако внутривенные инъекции неприятны, а введенные белки могут спровоцировать иммунный ответ, отмечает Eurek Alert.

В ходе международного исследования ученые протестировали альтернативный подход — подкожные инъекции белка эмицизумаба, который берет на себя функции фактора свертывания VIII.

Согласно результатам испытаний, терапия снижала частоту кровотечений на 96%. У 56% испытуемых не было выявлено никаких спонтанных кровотечений.

Эмицизумаб уже используется для лечения гемофилии под комерческим названием «Гемлибра». Благодаря новому исследованию препарат можно будет вводить менее инвазивным способом.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *