О перспективных препаратах для лечения гемофилии


На весенней школе гемофилии 1 апреля 2017 была озвучена информация о новых препаратах и методах лечения гемофилии. Новости на эту тему все родители и взрослые пациенты ждут с нетерпением: «Что там новенького?» Своими словами могу сказать следующее:

  1. На стадии клинических исследований ( в т.ч. в ГНЦ в Москве) находится препарат уникального действия — анилэм. Это совершенно новая формула принципиально иного действия (воздействие через тромбоциты). Препарат действует сразу на гемофилию А, Б и на ингибитор. Вводится 1 раз в месяц! Вопрос стоимости такого препарата на школе не обсуждался.
  2. Другой препарат аналогичного действия (рош) для гемофилии А и ингибитора. Вводится подкожно 1 раз в 2 недели.
  3. Генная терапия при гемофилии А. Пока возникает очень много вопросов, на которые надо ответить: каким образом защитить печень при этом виде терапии и каков будет риск онкологии. Со всего мира согласились всего 2 пациента с гемофилией для проведения на них исследований в области генной терапии.

Надо сказать, что новость под п.1 очень обнадёживающая. Потребуется 3-4 года для проведения окончательных исследований и регистрации препарата. Можно предположить, что примерно через 5 лет наши повзрослевшие к тому времени мальчики смогут получать новое лечение.

2 responses to “О перспективных препаратах для лечения гемофилии

  1. Спасибо! Очень позновательная, а главное дающая надежду на более безоблачное будующее для наших сыновей, информация! Именно о таких препаратах мечтает каждый родитель!

  2. Наталья

    Какие положительные новости! Будем ждать!

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *